Tofersen medication

[ADKSue]

I started Tofersen in the EAP at Mass General in November of 2022.

I’m slow progressing (diagnosed 3/26/18) so it’s hard to say if it’s working but I have definitely been holding my own since starting.

[Yannik]

I started in October and I think I see that the disease is starting to stabilize. It is said that it could be better around the 4th month and beyond. Keep me posted if you want.

[Tina Johnson]

I am a slow progressor also. I started Toferson August 2023 and I also feel that I have been pretty steady and have not felt that I have progressed any.

I do feel that if I keep exercising and doing PT it definitely helps.

[Teresa]

I’ve been on it since 8/2019. Diagnosed 3/2018. I definitely know it’s helping me. I’ve been hold my own with slow progression. I started with the trial and then the Tofersen. I know I got the real medicine in the trial, because I could actually feel when I needed the next dose. The open label enrollment is ending in July and I’m really praying I can still get it.

[KICO]

<font style=”vertical-align: inherit;”><font style=”vertical-align: inherit;”>buenas noches que es el toserfen?</font></font>

[Amanda]

Hello Kico,

I used a translator to write this – its from the ALS Association explaining Tofersen.

<pre data-placeholder=”Translation” data-ved=”2ahUKEwiilfDO75mEAxX5RzABHW0ABEcQ3ewLegQICRAU”>asociada con una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1).

¿Qué es una mutación SOD1?
Las mutaciones en el gen SOD1 son la segunda causa más común de ELA familiar y se encuentran en aproximadamente el 10-20 % de los casos, así como en el 1-2 % de los casos de ELA esporádica. El gen SOD1 contiene las instrucciones que las células necesitan para producir una proteína que también se llama SOD1. Las proteínas SOD1 saludables ayudan a descomponer los subproductos tóxicos producidos durante los procesos celulares normales. Estos subproductos deben descomponerse periódicamente para que no dañen las células.

Se cree que las mutaciones en el gen SOD1 hacen que la proteína se pliegue mal y se acumule (agregue) dentro de las neuronas motoras y los astrocitos, los tipos de células implicadas en el desarrollo y la progresión de la ELA. Estos cúmulos (agregados) pueden interferir con las funciones celulares sanas o pueden causar que otras proteínas necesarias se pleguen mal y pierdan su función, dañando el sistema nervioso y provocando el desarrollo de ELA.

¿Cómo funciona el tofersen?
Tofersen es un oligonucleótido antisentido (ASO), que es una pequeña cadena de letras de ADN (llamadas bases o nucleótidos) que están diseñadas para unirse a moléculas específicas de ARN. Tofersen se desarrolló para apuntar específicamente al ARN producido a partir de genes SOD1 mutados para detener la producción de proteínas SOD1 tóxicas.

[Amanda]

I started July 12th, and I have had some gains!

Amanda

[Lindsey]

That’s awesome! If you don’t mind me asking, what gains have you had?

[Amanda]

Sure, I posted and update last week. Check it out on the Living with ALS forum from February 2, 2024 at 7:09 am.